Exista mai multe afectiuni mintale pentru care medicina moderna nu a gasit înca o modalitate de vindecare, ci doar tratamente pentru gestionarea simptomelor.
Lista include Alzheimer, Parkinson, Huntington, schizofrenia, tulburarea bipolara (în cazuri grave), tulburarea obsesiv-compulsiva si depresia cronica, printre altele. Un nou experiment realizat de compania de biotehnologie Axonis Therapeutics s-ar putea dovedi a fi o schimbare radicala în tratamentul acestor afectiuni.
Organoizi cerebrali în doar 72 de ore
Oamenii de stiinta au cultivat creiere umane minuscule în spatiu pentru a cerceta noi tratamente pentru aceste afectiuni, dar si mai important, pentru leziuni ale coloanei vertebrale care în prezent provoaca paralizii partiale sau totale.
Interesant este faptul ca gravitatia scazuta din spatiu a permis cercetatorilor sa creeze „organoizi cerebrali” (grupuri de celule care reproduc structura si functia creierului) în doar 72 de ore, în timp ce acelasi proces ar putea dura luni de zile pe Pamânt.
Noul tratament promitator, dezvoltat de compania de biotehnologie Axonis Therapeutics, utilizeaza un virus reprogramat pentru a furniza terapia genica benefica celulelor sistemului nervos central (SNC).
Scopul principal al acestui proces este de a permite oamenilor de stiinta sa exploreze o noua modalitate de tratare a afectiunilor neurologice care nu pot fi vindecate în prezent. Pentru acest nou tratament, cercetatorii utilizeaza un virus reprogramat sa furnizeze terapia genica benefica celulelor sistemului nervos central (SNC). Astfel de virusuri modificate sunt denumite vectori virali si ar putea fi deosebit de utile pentru tratarea Alzheimer, Parkinson si a leziunilor maduvei spinarii.
În fiecare an, pe planeta milioane de oameni sunt diagnosticati cu Alzheimer sau Parkinson si sute de mii cu leziuni ale maduvei spinarii. Testele au aratat ca tratamentul companiei a functionat la soareci, dar terapiile genice care sunt eficiente în modelele de rozatoare esueaza adesea la om. Compania trebuia sa efectueze teste folosind un model precis al sistemului nervos central uman, ceea ce i-a determinat pe specialisti sa încerce sa „cultive” organoizi de creier uman în spatiu.
Oamenii de stiinta pot cultiva celule ale SNC pe Pamânt, dar gravitatia le „forteaza” sa se organizeze în straturi unice bidimensionale, ceea ce face dificila cultivarea structurii tridimensionale si obtinerea complexitatii grupurilor functionale ale celulelor cerebrale.
Acesti organoizi crescuti în spatiu au furnizat rapid un model extrem de precis al creierului uman, permitând cercetatorilor de pe Statia Spatiala Internationala sa testeze cu adevarat eficacitatea noului tratament cu vectori virali.
Virusurile devin aliati
„Sa faci cercetare în spatiu nu este ceva la care te-ai gândi în mod normal”, a declarat Shane Hegarty, cofondator si director stiintific al Axonis Therapeutics. „Dar oportunitatea de a profita de conditiile de microgravitatie poate debloca un potential neatins prin depasirea limitelor stiintei într-un mediu unic”, a adaugat el.
În august 2023, compania a lansat fiole congelate cu vectorul lor viral, neuroni maturi si astrocite – sau celule care tin celulele nervoase la locul lor si le ajuta sa se dezvolte – catre Statia Spatiala Internationala la bordul unei misiuni de realimentare cu marfa.
O echipa de cercetatori de pe laboratorul plutitor a injectat apoi aceste materiale într-un aparat numit BioCell, care este un sistem specializat de cultivare a celulelor. Ei au încarcat vectorul viral cu o gena de proteina fluorescenta. Daca acesta reusea sa se infiltreze cu succes în neuroni si sa implanteze gena în interiorul lor, acestia ar fi stralucit în verde neon.
În doar 72 de ore, celulele nu numai ca se organizasera în organoizi tridimensionali de creier uman, dar si straluceau. „Ziua cruciala a fost când echipajul efectua studierea la microscop si astronautii au vazut agregate mari de tesut tridimensional verde, stralucitor”, a declarat cercetatoarea Sheila Nielsen de la BioServe Space Technologies, organizatia de cercetare care a creat BioCell.
„Shane si cu mine ne trimiteam imagini ale organoizilor unul altuia si eram destul de extaziati pentru ca nu era ceva ce vazusera vreodata pe Pamânt”, a adaugat ea. Virusurile sunt foarte eficiente în infectarea celulelor si inserarea materialului genetic în ele. Acesta este modul în care îsi îmbolnavesc gazdele – materialul genetic introdus dauneaza celulelor si permite vi-rusului sa se re-produca, provocând un raspuns imun.
Dar oamenii de stiinta pot re-programa virusurile pentru a transporta terapii genetice benefice în celule, oferind un tratament tintit pentru boli sau leziuni. Acest studiu a demonstrat ca vectorul viral al Axonis Therapeutics ar fi capabil sa administreze terapia genica neuronilor umani.
„A fost foarte interesant – am reusit atât sa validam capacitatea de directionare a terapiei genice, cât si sa demonstram ca într-adevar am format rapid modele asamblate, tridimensionale, ale creierului uman. Descoperirea majora este ca se pot asambla rapid neuronii maturi si astrocitele într-un model al creierului în conditii de microgravitatie, ceea ce nu este posibil la nivelul solului, pe Pamânt”, a declarat Hegarty.
GABRIEL TUDOR
Comentarii